中國突破性治療專欄首更!傳奇生物CAR-T療法獲認定
2020/08/06
國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)公示了首個擬突破性治療品種,為南京傳奇生物科技有限公司旗下生物制品1類新藥LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸制劑。

昨日(8月5日),國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)公示了首個擬突破性治療品種,為南京傳奇生物科技有限公司(簡稱“傳奇生物”)旗下生物制品1類新藥LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸制劑(簡稱:LCAR-B38M細胞制劑)。


這是自7月8日國家藥監局發布《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》后,“突破性治療公示”專欄的首次公示,意味著這項特殊審評通道正式在中國啟動。

從此前CDE發布的《突破性治療藥物工作程序(征求意見稿)》來看,在企業提交突破性治療藥物申請后,藥審中心將根據品種的擬定適應癥在60個工作日內反饋審核結果。而此次傳奇生物在提交申請后不到一個月的時間里即獲得了反饋,足以證明CDE對LCAR-B38M的重視與肯定。

傳奇生物是CRO企業金斯瑞旗下專攻CAR-T細胞免疫療法的跨國子公司,LCAR-B38M(JNJ-4528)是該公司研發的一款靶向b細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法,通過分離并改造患者體內的自體T細胞,使之能夠特異性識別BCMA分子的兩個表位并與之結合,從而達到特異性識別并殺死多發性骨髓瘤細胞的效果。

在2017年6月舉辦的美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上,LCAR-B38M曾憑借對復發性或耐藥性多發性骨髓瘤100%的客觀緩解率驚艷全場,傳奇生物也因此一戰成名,成為備受矚目的一匹黑馬,并獲得美國強生旗下楊森的青睞。兩家公司在2017年12月達成合作,共同研發該療法并向全球市場推廣。

兩年來,LCAR-B38M臨床表現持續驚艷,從兩家公司公布的數據來看,該療法始終保持著100%的總緩解率。2019年,LCAR-B38M先后獲得了 FDA授予的孤兒藥資格、歐洲藥品管理局授予的優先藥物資格(PRIME)以及FDA突破性療法認定,成為CAR-T市場強有力的競爭者。傳奇生物也逐漸成為國內CAR-T療法行業的領軍者,并于今年6月在納斯達克掛牌上市,成為2020年開年迄今美股生物技術板塊規模最大的IPO。

根據公開信息,傳奇生物預計于2020年下半年向FDA提交JNJ-4528適用于RRMM治療的BLA(生物制品許可申請),并于2020年底前在美國提交LCAR-B38M的上市申請,2021年在中國提交上市申請。此次該療法被納入擬突破性治療品種,無疑將加速其上市進程。

據悉,目前全球共有三個CAR-T產品獲批上市,分別是來自諾華的Kymriah以及Kite制藥的Yescarta和Tecartus,不過三者的適應癥并不相同,Kymriah 用于治療兒童和年輕成人(2~25歲)的急性淋巴細胞白血病(ALL),Yescarta用于治療特定類型大B細胞淋巴瘤,而Tecartus則用于治療成人復發/難治性套細胞淋巴瘤(MCL)。

公開資料顯示,除傳奇生物外,還有兩家藥企也提交了突破性療法申請,分別是李氏大藥廠遞交的PD-L1單抗ZKAB001宮頸癌適應癥突破性療法申請,以及再極醫藥提交的FLT3/FGFR雙靶點抑制劑MAX-40279治療FLT3野生型急髓性白血?。ˋML)。截至目前,CDE尚未公示相關信息。

參考資料:

1.重磅!我國首個CAR-T療法臨床申請獲批,免疫療法迎來快速發展

2.中國首個!傳奇生物CAR-T療法擬被納入突破性治療品種

3.傳奇生物宣布與美國楊森達成LCAR-B38M Car-T細胞免疫療法全球戰略性合作協議

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